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中國自主研發抗癌新藥首次獲得FDA突破性療法認定

2019-01-15 10:31:2239健康網
核心提示:日前,美國食品藥品監督管理局授予一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶抑制劑zanubrutinib突破性療法認定,用于治療先前接受至少一次療法的成年套細胞淋巴瘤患者。

   日前,美國食品藥品監督管理局(FDA)授予一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)抑制劑zanubrutinib突破性療法認定,用于治療先前接受至少一次療法的成年套細胞淋巴瘤(MCL)患者。Zanubrutinib是由百濟神州自主研發的新型BTK抑制劑,是第一個在FDA獲得突破性療法認定的中國自主研發抗癌新藥,也是中國大陸首個獲得FDA突破性療法認定的新藥。這項認定的授予,標志著中國創新藥在走向全球的進程中邁出重要一步。

   據了解,這款BTK抑制劑誕生于百濟神州位于北京昌平生命科學園的研發中心,藥物的設計旨在最大化對BTK靶點的特異性結合率,同時最大程度地減少脫靶效應。

   2018年8月和10月,百濟神州先后向中國國家藥品監督管理局(NMPA)遞交了針對治療復發或難治性套細胞淋巴瘤(MCL)與復發難治性慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)的新藥上市申請,2項申請目前均已被藥品審評中心(CDE)納入優先審評通道,將有望于2019年內在中國首發上市。獲批后,將在百濟神州位于蘇州桑田島工業園區的小分子藥物生產基地投產。

   突破性療法認定(Breakthrough Therapy Designation)通道由美國FDA在2012年7月設立,旨在加快用于治療嚴重疾病、并在早期臨床研發階段展現良好療效的藥品的開發和注冊流程,是繼快速通道、加速批準、優先審評之后,FDA又一重要的新藥評審通道。根據規定,研發中的新藥若獲得突破性療法認定,FDA將提供多種形式的支持,包括FDA官員的指導,有高級管理人員參與的組織承諾,以及滾動式審評和優先審評的資格等。

   通常而言,獲得突破性療法認定的藥物需滿足兩方面條件,一是用于治療嚴重威脅患者生命安全的疾病,二是在重要的臨床終點指標上,有充分的臨床早期數據證明其與現有治療方式相比,有根本性的突破,也就是說,針對一些嚴重未被滿足的臨床需求,這些藥物在重要的臨床研究終點上取得了顯著的提高。

   本次zanubrutinib獲得突破性療法認定,正得益于此前在一系列臨床試驗中展現的療效,包括在套細胞淋巴瘤等多種B細胞惡性腫瘤中取得的良好數據。

     2018年12月,在美國血液學年會(ASH)期間,北京大學腫瘤醫院宋玉琴教授以口頭報告的形式公布了zanubrutinib治療復發/難治MCL的研究結果,她表示:“新型BTK抑制劑zanubrutinib在MCL患者中確實表現出優秀的療效,在一項針對中國復發或難治性MCL患者的關鍵性2期臨床試驗中,納入了86例患者,總體緩解率(ORR)達到84%,而完全緩解(CR)率高達59%。同時,藥物安全性也非常良好,3級以上不良反應發生率低。”

   據悉,百濟神州正在針對套細胞淋巴瘤(MCL)、華氏巨球蛋白血癥(WM)等多個適應證開展廣泛的臨床研究,包括七項在全球范圍或中國進行的3期或關鍵性臨床試驗,其中,一項針對復發及難治的慢性淋巴細胞白血病(CLL)和小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)患者對比伊布替尼的3期臨床研究正在全球開展。目前,在全球范圍內已有超過1500位患者接受了zanubrutinib的治療。

   此前,zanubrutinib曾先后獲得FDA授予3項孤兒藥資格認定,并在2018年7月,得到FDA授予快速通道資格,用于治療WM患者。百濟神州計劃于2019年或2020年初向FDA提交新藥上市申請。

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宋家琨主任醫師 首都醫科大學附屬北京朝陽醫院

擅長領域:對原發性小腸惡性腫瘤、原發性十二指腸惡性腫瘤、胃平滑肌肉瘤、胃惡性淋巴瘤、十二指腸損傷以及乳腺腫瘤等疾病有著深入的研究,在診斷和治療方面有較深的造詣。

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